美国食品和药品管理局（The US Food and Drug Administration，FDA）加速批准Blincyto（贝林妥欧单抗）用于治疗成人和患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia, ALL）的患者，这些患者经初始治疗后虽症状有所缓解但仍有微小残留病变（minimal residual disease, MRD）。MRD是指在显微镜水平下可以看到癌细胞。对于这种初始治疗后症状获得缓解的患者，MRD的存在意味着他们复发风险的增加。
美国FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任，理查德·帕兹杜尔医学博士说：“这是FDA批准的第一种治疗MRD阳性ALL患者的研究方案。因为患有MRD的患者更有可能复发，因此拥有可以消除或是仅保留少量残余白血病细胞的治疗方案可能有助于癌症患者得到更长时间的缓解。我们期待着看到用Blincyto治疗后MRD能够减少。研究机构正在评估Blincyto对MRD患者的长期生存结果的影响。”
B细胞前体ALL是一种快速发展的癌症，其中骨髓产生过多的B淋巴细胞是一种不成熟的白细胞。美国国家癌症研究所估计，今年美国约有5960人将被诊断为ALL，约有1470人将死于该病。
Blincyto（贝林妥欧单抗）通过将CD19蛋白附着于某些免疫系统细胞上的白血病细胞和CD3蛋白而起作用，可通过免疫细胞接近白血病细胞从而使免疫细胞更好地攻击白血病细胞。FDA于2014年12月首次批准Blincyto，用于治疗费城染色体（Philadelphia chromosome, Ph）阴性复发或难治性阳性B细胞前体ALL。该适应症在2017年7月被完全批准，同时，该药物的适应症也纳入了费城染色体阳性的ALL。
一项单臂临床试验显示了Blincyto(贝林妥欧单抗)在MRD阳性ALL中的疗效，该研究纳入了86名在第一次或第二次治疗缓解后，骨髓里每1000个细胞中仍有至少1个细胞可检测到MRD的患者。以检测中无法检测到MRD为准，在一个周期的Blincyto治疗后，70名患者未发现MRD，超过一半的患者仍然活着并且症状缓解至少22.3个月。
用Blincyto(贝林妥欧单抗)治疗MRD阳性B细胞前体ALL的副作用与该药物在其他用途中所见的副作用一致。常见的副作用包括感染，发热，头痛，输液相关反应，某些血细胞水平低（中性粒细胞减少症和贫血），发热性中性粒细胞减少症（嗜中性细胞减少症和发热）和血小板水平低（血小板减少症）。
Blincyto被FDA黑框警告，这提醒患者、医疗保健专业人员以及一些临床试验参与者在第一次治疗开始时会出现低血压和呼吸困难（细胞因子释放综合征），短时间思考困难（脑病）或神经系统的其他副作用。使用Blincyto的严重风险包括感染、胰腺炎，以及影响患者驱动和使用机器的能力，因此应严格遵守药品使用与管理说明。另外，由于小儿患者对苯甲醇防腐剂存在严重不良反应的风险，因此对于重量小于22千克的患者应使用不含防腐剂的盐水制备的药物。
Blincyto的这一新适应症已通过加速审批，根据该途径，FDA可为一些医疗需求未满足的严重情况批准某些临床益处可预测的药品。使用Blincyto后MRD消失以及使用该药后改善ALL患者的生存期或无病生存期的随机对照试验研究需要进一步证实。
美国食品药物管理局批准了这一申请的优先审查，并将其列入孤儿药，用以激励罕见病药物研发。
